Neue Hoffnung durch Genersatztherapien

Die Therapieansätze bei der schweren Muskeldystrophie Duchenne werden immer mehr, berichteten Experten anlässlich des Welt-Duchenne-Tages am 7. September. Damit wächst die Hoffnung, die schwere progrediente Erkrankung zumindest zu stoppen oder im Idealfall die Muskelkraft sogar zu verbessern.

Anita Groß berichtet über die neuen Therapieansätze bei Duchenne Muskeldistrophie. Die große Herausforderung ist das Riesen-Gen das für die Bildung von Distrophien zuständig ist. Eine volle Genersatztherapie ist daher unmöglich. 

Seit Ende 2020 gibt es jedoch eine Phase III Studie in Barcelona. Mittlerweilen sind auch schon weitere Studienzentren dabei, zumindest Teile des rießigen Gens zu ersetzen.

Zu diesem Thema hat auch Dietlind Hebestreit ein Interview mit Prim. Dr. Schwarz vom Landeskrankenhaus Amstetten geführt. Hören Sie mehr: