SMA Therapie zum Einnehmen

Roche erhält positive CHMP-Stellungnahme für Risdiplam, der ersten Therapie für spinale Muskelatrophie (SMA) mit nachgewiesener Wirksamkeit bei Erwachsenen, Kindern und Säuglingen ab zwei Monaten, die Zuhause eingenommen werden kann

·  In zwei zulassungsrelevanten klinischen Studien zeigte Risdiplam ein ereignisfreies Überleben und eine Verbesserung der motorischen Meilensteine, die bislang im natürlichen Verlauf der SMA noch nie erreicht wurden.

·  Mehr als 2.500 Patienten wurden weltweit in klinischen Studien, im Rahmen eines Compassionate Use Programms oder mit Risdiplam Handelsware behandelt.

·  Risdiplam ist in sieben Ländern zugelassen, in 57 weiteren bereits zur Zulassung eingereicht.

 

Roche gab heute bekannt, dass der Ausschuss der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für Humanarzneimittel (CHMP) die Zulassung von Risdiplam zur Behandlung von 5q SMA, bei Patienten ab zwei Monaten mit bis zu vier SMN2 Kopien oder mit einer klinischen Diagnose von Typ 1, 2 oder 3 SMA empfohlen hat.

Quelle: Pressemitteilung