Duchenne-Therapiestudie

Bei dieser Studie in Freiburg (Deutschland) wird untersucht, ob Cyclosporin A gleich wirksam wie Steroide bei der Verzögerung des Kraftverlustes ist, und ob die Kombination von Cyclosporin A und Steroiden das Ergebnis noch verbessert werden kann.

In Frage kommen folgende Kinder:

Knaben über 5 Jahre

Keine Vortherapiemind. 50 m GehstreckeKooperation bei TestsDiagnose gesichert (Biopsie u/o Genetik)Einverständnis der Eltern

SMA-Therapiestudie

Zwei wissenschaftliche Arbeiten haben gezeigt, dass Valporinsäure das Ablesen der Erbinformation vom 2. Genort bei SMA (SMN 2 Gen) positiv beeinflusst. Das funktioniert bisher nur bei Zellkulturen und soll jetzt bei einer klinischen Studie in Essen (Deutschland) nachgewiesen werden.

In Österreich werden bereits

3 Patienten bei Dr. Freilinger (AKH Wien)1 SMA I, 2 SMA II4 Patienten bei Dr. Bernert (Preyer)1 SMA I, 3 SMA II-(III)3 Patienten bei Prof. Hauser (Mödling)mit Valporinsäure behandelt. Das Medikament ist in der Medizin bereits bekannt und in anderen Bereichen erprobt und hat relativ geringe Nebenwirkungen.

Links:

www.neuropaediatrie.com

www.md-net.org

www.initiative-sma.de

www.ncbi.nlm.nih.gov („Medline“)